Điều trị Trikafta đã được FDA phê duyệt vào ngày 21 tháng 10 để điều chỉnh các gen bị lỗi và điều chỉnh việc sản xuất protein xơ nang. Trikafta đã thử nghiệm 403 bệnh nhân lần đầu tiên sau 24 tuần và thử nghiệm 107 bệnh nhân lần thứ hai sau 4 tuần. Kết quả là 90% bệnh nhân đã hồi phục.
Tác dụng phụ của Trikafta là đau đầu, đau bụng, tiêu chảy và phát ban. Tác dụng phụ nghiêm trọng hơn có thể bao gồm tổn thương chức năng gan và đục thủy tinh thể. Xơ nang là một bệnh di truyền hiếm gặp có thể gây tắc nghẽn phổi và suy tụy ở trẻ em. Ảnh: Media Xpress.-Xơ nang được phát hiện lần đầu tiên vào năm 1938, cứ một trong số 3.500 trẻ sơ sinh. Đây là một bệnh di truyền hiếm gặp với tỷ lệ tử vong cao. Bệnh nhân thường dưới 35 tuổi. Bệnh thường gây tổn thương tuyến ngoại tiết, dẫn đến tắc nghẽn phổi và suy tụy ở trẻ em. Trẻ nhỏ có nguy cơ mắc bệnh xơ nang di truyền từ cha mẹ. Xơ nang có thể gây ra các vấn đề nghiêm trọng về hô hấp và đường tiêu hóa, nhiễm trùng và tiểu đường, và nó tiến triển nhanh chóng. Trên khắp thế giới, khoảng 70.000 người mắc phải căn bệnh này.
Triệu chứng đầu tiên của bệnh xơ nang thường không xuất hiện cho đến khi trưởng thành. Thục Linh (theo ABC News)
No comment yet, add your voice below!